小分子靶向药物主要集中在蛋白酪氨酸激酶、蛋白酶和其他种类。蛋白酪氨酸激酶分为受体酪氨酸激酶以及非受体酪氨酸激酶。受体酪氨酸激酶主要有表皮生长因子受体(EGFR),血管内皮生长因子受体(VEGFR)家族,血小板衍生生长因子受体(PDGFR)家族以及成纤维细胞生长因子受体(FGFR)家族。非受体酪氨酸激酶主要有十大家族,其中明确的与恶性肿瘤的发生密切相关的是四个家族:ABL 家族,JAK 家族,SRC 家族以及 FAK 家族。蛋白酶和其他种类主要包括:mTOR 抑制药,蛋白酶抑制药以及其他治疗多发性骨髓瘤的靶向药物。
与治疗性抗体相比,小分子靶向药物在其药动学特性方面具有优势,包括口服的便利性、更高的组织渗透性、可接受的半衰期以及穿过细胞膜到达细胞内靶标的能力。此外,小分子药的生产成本通常也较低。

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