目前临床应用的肿瘤治疗药物种类较多且发展迅速,除了传统的小分子化合物及大分子抗体类药物等外,“活”细胞作为治疗药物已进入临床应用。其分类迄今尚不完全统一,按照其主要药理学作用和临床应用特点,可分为传统细胞毒类抗肿瘤药物、靶向药物、免疫治疗药物、内分泌治疗药物以及其他类药物。根据抗肿瘤作用的生化机制,细胞毒类抗肿瘤药包括影响核酸生物合成的药物、影响DNA 结构与功能的药物、干扰转录过程和阻止 RNA 合成的药物,以及抑制蛋白质合成与功能的药物。
分子靶向药物按化学结构可分为单克隆抗体类和小分子化合物类,根据分子靶点和作用机制进一步加以细分;抗体偶联药物是一类通过连接子将细胞毒性药物连接到单克隆抗体的靶向生物制剂。免疫治疗药物目前临床应用主要包括免疫检查点抑制药和免疫细胞治疗药物。免疫检查点抑制药包括细胞毒性 T 淋巴细胞抗原 4(CTLA-4)抑制药、程序性死亡受体 -1(PD-1)抑制药及程序性死亡受体配体 -1(PD-L1)抑制药。免疫细胞治疗药物主要为表达嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T)。不同药物分类之间既有交叉重叠,也有部分难以归类。

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