第四十九章 抗恶性肿瘤药

恶性肿瘤（malignant tumor）是严重威胁人类健康的常见病、多发病。外科手术、放射治疗和化学治疗为传统的恶性肿瘤治疗三大重要手段，虽然化学治疗中传统细胞毒抗肿瘤药仍占重要地位，而以分子靶向药物、抗体药物偶联物、免疫检查点抑制药和免疫细胞治疗等为代表的抗肿瘤药（antineoplastic drugs，anticancer drugs）的出现，极大促进肿瘤精准治疗和个体化治疗的发展，药物治疗从延缓肿瘤进展向长期控制肿瘤的目标转变。

传统细胞毒类抗肿瘤药由于缺乏对肿瘤细胞足够的选择性，在杀伤肿瘤细胞的同时，对正常组织细胞也产生不同程度的损伤作用，毒性反应成为肿瘤化疗时药物用量受限的关键因素。此外，治疗过程中肿瘤细胞易产生耐药性亦是肿瘤化疗失败的重要原因。近二十余年来，肿瘤分子生物学和药理学不断发展，肿瘤治疗药物正从传统的肿瘤细胞毒作用向针对肿瘤关键生物学分子事件和肿瘤微环境等多靶点多环节作用的方向发展，以肿瘤分子病理过程的关键调控分子为靶点，特异性干预肿瘤细胞生物学行为信号通路的分子靶向药物具有高选择性和高治疗指数的临床应用优势。抗体偶联药物（ADC）是快速发展的新型抗肿瘤药物，兼具传统化疗药物的强大杀伤效应及抗体的肿瘤靶向性。免疫检查点抑制药和嵌合抗原受体 T 细胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）等为代表的免疫治疗药物在临床应用中也取得显著疗效。核酸药物、基因和细胞治疗药物等抗肿瘤新药研发不断取得突破。