分子靶向药物主要针对恶性肿瘤病理生理发生、发展的关键靶点,在部分肿瘤治疗中已经显示出较好临床疗效。肿瘤细胞携带的靶点分子在治疗前、后的表达和突变状况往往决定分子靶向药物的疗效和疾病预后,对该类药物的个体化治疗提出了更高的要求。生物标志物是一种对生理、病理或某种治疗反应进行客观测量和评价的特征性指标,不仅作为肿瘤分子分型诊断,也可作为分子靶向药物选择和药物疗效评估的依据,从而指导临床抗肿瘤药物的个体化治疗。目前,根据是否需要做分子靶点检测,可以将常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物分为需要检测和无须检测分子靶点两大类。对于明确作用靶点的药物,须遵循靶点检测后方可使用的原则。一些新型泛实体瘤抗肿瘤药物并不局限于特定的肿瘤类型,而是在多种实体瘤中都表现出一定的疗效。
靶向药物尚无统一的分类方法,按化学结构可分为单克隆抗体类和小分子化合物类以及抗体偶联药物,进一步按药物作用靶点加以细分(表 49-1)。

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